1、杜氏肌营养不良症(DMD)是一种假肥大型进行性肌营养不良,通常称为杜氏肌营养不良症。这是一种X连锁隐性遗传病,主要影响男性,而女性则通常作为携带者。患病男性从一岁起可能开始出现站立和行走的困难,病情会随着年龄增长而不断加重。到了十岁时,患者往往已无法正常行走,而且多数患者会在二十岁之前因并发症去世。2、DMD是全球公认的疑难杂症,虽然在罕见病中较为常见,但它依然是一种严重的致死性神经肌肉疾病。大约每3500名新生男婴中就有一名患有DMD。据估计,中国DMD患者的数量大约在60,000至100,000人之间。如果将其他类型的肌营养不良患者也计算在内,这个数字可能达到200,000人。目前,针对杜氏肌营养不良症仍未有有效的治疗手段。在中国,公众对此病的认识度相对较低,迫切需要社会各界的关注和支持。